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治愈线粒体病获新突破

治愈线粒体病获新突破   俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈国家灵长类动物研究中心科学家Shoukhrat Mitalipov和Hong Ma博士最近研究发现,结合基因治疗和干细胞技术,有望治愈线粒体疾病。这一突变性技术论文最近刚刚在线发表在《自然》杂志。这一新技术提供了对患者疾病组织进行更换的再生医学理念的新思路。

  线粒体是细胞的发电厂,通过氧化磷酸化将能量物质转化为可以被细胞直接使用的能量形势ATP。线粒体也是是细胞核外唯一拥有独立基因的细胞器,这些基因能独立合成自身需要的功能蛋白,这些线粒体基因也同样会因为突变而导致疾病。最新研究中,科学家成功使用线粒体更换技术,将存在线粒体缺陷的患者皮肤细胞诱导的诱导干细胞内缺陷线粒体更换为健康线粒体,从而制造出携带患者基因组的健康干细胞,这一技术给治愈线粒体病带来了希望。

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